GIST, 비알코올성 지방간 치료 물질 개발 안진희 교수 연구팀·카이스트 연구팀 공동 연구 동물시험 거쳐 현재 호주서 ‘임상 1상’ 진행 중 김다이 기자

2024년 01월 29일(월) 20:35

(앞줄 왼쪽부터 시계반대 방향으로) 안진희 GIST 교수(㈜제이디바이오사이언스 대표), 김하일 KAIST 교수, 파기레 GIST 연구원, 수바나 GIST 연구원.

국내 연구진이 말초조직에 작용하는 비알코올성 지방간질환 치료를 위한 신약 후보 물질을 개발하는 데 성공했다.

29일 광주과학기술원(GIST)에 따르면 안진희 화학과 교수 연구팀과 김하일 한국과학기술원(KAIST) 의과학대학원 교수 연구팀이 다년간 기초연구를 통해 질환 특이 단백질(HTR2A)을 억제할 수 있는 신규 화합물을 개발, 전임상 시험(동물 시험)을 통해 효능과 안전성을 입증했다.

비알코올성 지방간질환의 유병율은 20-30%에 이르고 지방간염 질환은 전 세계 성인 인구의 5% 이상이 보유하고 있을 정도로 높은 유병률을 보임에도 불구하고 현재까지 제품화된 치료제가 전혀 없다.

GIST와 KAIST 공동 연구팀이 개발한 신규 화합물은 지방간염에 치료 효과를 보이는 혁신 신약 후보 물질로, 세로토닌 수용체 단백질(5HT2A)을 억제함으로써 간 내 지방 축적과 간 섬유화를 동시에 억제하는 이중 작용 기전을 갖고 있다.

연구팀은 이 물질이 지방간 동물·지방간염 동물 모델에서 간 내 지방 축적으로 발생하는 간 지방증과 간 섬유화를 동시에 50-70% 가량 억제함으로써 치료 효과가 있는 것을 확인했다.

이 물질은 혈액-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier) 투과도가 최소화되도록 최적의 극성과 지질 친화도를 갖춘 화합물로 설계돼 뇌에 영향을 주지 않아 우울증, 자살 충동 등 중추신경계(CNS) 부작용이 적으며 뇌 이외 조직에서는 질환 타겟에 대한 억제력이 우수하다고 연구팀은 설명했다.

또한 임상 3상 단계의 경쟁 약물과 효능을 비교해 본 결과, 간 섬유화 개선 효능이 월등히 우수한 것으로 나타났다.

안진희 교수는 “이번 연구는 비알콜성 지방간염의 치료를 위한 새로운 타겟 발굴을 통해 부작용이 적고 안전성이 보장된 치료제를 개발하기 위함으로, 혁신 신약 개발 바이오 벤처인 ㈜제이디바이오사이언스를 통해 호주에서 글로벌 임상 1상을 진행하고 있다”며 “연구팀이 개발 중인 신약 후보물질은 안전성이 높으면서 간 지방 축적을 억제시키는 예방 효과뿐만 아니라 간 섬유화에 직접적인 치료 효과를 보인다는 강점이 있어 다른 경쟁 약물과는 차별화된다”고 설명했다.

/김다이 기자